9月4日，HAYA Therapeutics宣布与礼来达成一项多年合作协议，将应用HAYA先进的RNA引导调控基因组平台，支持肥胖症及相关代谢疾病的临床前药物发现工作。双方将确定多个基于RNA的调控基因组药物靶点，以解决这些慢性疾病。
根据合作条款，HAYA将获得包括股权投资在内的预付款，并有资格获得总额高达10亿美元的临床前、临床和商业里程碑付款以及产品销售的特许权使用费。 HAYA Therapeutics开创了针对慢性疾病的精准RNA引导的调节基因组靶向疗法，该公司正在探索以暗基因组（dark genome）中的长链非编码RNA（lncRNA）作为药物靶点。暗基因组是指人类基因组中没有编码蛋白质的部分，约占人类基因组的98%。 值得一提的是，就在8月，拜耳与另一家致力于探索非编码RNA（ncRNA）治疗潜力的biotech公司NextRNA Therapeutics达成了合作，共同开发两款靶向lncRNA的小分子疗法，以进一步增强拜耳的精准肿瘤学研发管线。 与目前的治疗方法相比，靶向lncRNA靶点的疗法可能具有更好的疗效和更低的毒性，从而重塑驱动疾病的细胞状态。此次与礼来的合作将利用HAYA的全栈式调控基因组平台来识别、表征和验证多个新型lncRNA靶点，以开发治疗肥胖症和相关代谢性疾病的新疗法。 HAYA公司认为，暗基因组是药物研发的一个巨大未开发领域。蛋白质只占基因组的不到2%，而且治疗窗口小，安全隐患大，但暗基因组RNA具有 “极强的特异性”。 “你可以发现这些只在特定组织的病变细胞中才有活性的RNA。”HAYA公司首席执行官Samir Ounzain表示：“因此，一旦你开发出针对这种RNA的药物，你就能真正获得前所未有的精确的疾病改变活性，这就是我们对lncRNA和调控基因组作为药物开发的新靶点如此兴奋的真正原因。”
"与礼来的合作表明，我们革命性的RNA引导调控基因组平台取得了重大进展，并验证了以lncRNA为靶点治疗慢性疾病的潜力。礼来是开发代谢性疾病治疗方法的领军企业，我们期待着与礼来公司密切合作，帮助患者获得新型的疾病改变治疗方法，这种治疗方法比现有的治疗方法更有效、更安全、更容易获得。”
信息来源：医药魔方
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