中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，第一三共（Daiichi Sankyo）申报的盐酸吡昔替尼胶囊（PLX3397）拟纳入优先审评，适用于治疗伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。公开资料显示，吡昔替尼（pexidartinib）是一款CSF1R小分子抑制剂，此前已于2019年8月获得美国FDA批准上市，治疗症状性腱鞘巨细胞瘤成人患者。根据FDA彼时的新闻稿介绍，这是其批准的首个治疗TGCT的治疗方法。
Pexidartinib是一款创新口服CSF1R小分子抑制剂，同时也会抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素。在美国，pexidartinib曾被FDA授予突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。
2019年8月，FDA批准pexidartinib上市，治疗症状性TGCT成人患者。这项批准是基于名为ENLIVEN的多中心国际性3期临床试验结果。总计120名患者接受了pexidartinib（n=61）或安慰剂（n=59）的治疗。试验结果表明，39%接受pexidartinib治疗的患者在经过25周治疗之后获得缓解，安慰剂组这一数值为0%。患者的部分缓解率为23%，完全缓解率为15%。在获得缓解的23名患者中，在随访时间至少6个月时，22名患者的缓解得到维持。在13名随访时间至少12个月的患者中，所有患者的缓解持续时间达到12个月以上。
根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，第一三共已经在中国开展了一项国际多中心（含中国）3期临床研究，该研究旨在评估pexidartinib针对伴有重度病变或严重功能限制且不能通过手术改善的有症状的TGCT成年患者的疗效和安全性。这也正是该产品本次拟纳入优先审评的适应症。
期待这款创新CSF1R小分子抑制剂尽快来到患者身边，早日为腱鞘巨细胞瘤患者带来新的治疗选择。
信息来源：医药观澜
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