近日，国家药品监督管理局通过优先审评程序附条件批准诺华申报的1类创新药盐酸阿曲生坦片（诺锐达®）上市，适用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿。该药是中国首个获批治疗IgA肾病的非免疫性疗法，也是国内首个且目前唯一针对该适应症的高选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂。这不仅填补了长期以来的临床空白，也标志着IgA肾病治疗正式迈入非免疫治疗新时代。
IgA肾病是最常见的原发性肾小球肾炎，我国患者总数约400万，多发于20—30岁的青壮年。有研究显示，多达50%的持续性蛋白尿IgA肾病患者会在确诊后10-20年内进展为肾衰竭，需要接受终身透析或肾移植。该病因起病隐匿、肾穿刺活检率低，大量患者错失早期干预时机，而病情一旦恶化，极易发展成肾功能衰竭。传统免疫抑制剂方案又常伴感染、代谢紊乱等副作用，蛋白尿长期稳定控制始终是世界性难题。Pharma ONE药物研发大数据平台显示，目前全球仅有5款药物（按通用品计）获批用于lgA肾病，分别是阿曲生坦、伊普可泮、司帕生坦、布地奈德和地拉卓。由于目前针对性的治疗方案有限，患者通常面临较大的治疗挑战与管理困境。
内皮素系统过度活化是IgA肾病进展的关键驱动因素之一，其后果包括炎症浸润、肾脏纤维化、足细胞减少等。诺锐达®作为高选择性内皮素A受体拮抗剂（ERA），通过精准阻断这一关键病理通路，降低肾小球内高压、降低尿蛋白、抑制炎症反应、改善肾组织纤维化，提供了多重肾保护功能，从而有望延缓疾病进展，改善长期预后。这一机制跳脱了传统“免疫抑制”思路，为“非免疫性基础治疗”提供了全新可能。诺锐达®的III期ALIGN研究数据显示，治疗组患者最早在第6周即可观察到尿总蛋白肌酐比值（UPCR）的降低，36周时较安慰剂组24小时UPCR降幅达36.1%（P<0.0001）。诺锐达®治疗的安全性和耐受性均良好。复旦大学附属中山医院肾病科主任丁小强教授表示：“此次盐酸阿曲生坦片在国内的获批填补了IgA肾病非免疫性治疗的临床空白。作为一种非激素类基础治疗药物，可与现有治疗联合应用，为改善疾病的长期管理增添了新的可能”今年4月，诺锐达®获美国FDA加速批准；8月即在中国获批，基本实现全球同步。此前，诺华已在国内推出飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）用于C3肾小球病（C3G）。至此，诺华一年内连续落地两款肾科创新产品，覆盖从罕见C3G到常见IgA肾病的广泛人群。充分体现了诺华加速创新药物引进、实现与全球同步的坚定承诺。诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧表示“未来，诺华将继续依托在肾脏疾病治疗领域逾40年的深厚积淀，加快推进肾脏疾病治疗领域的创新管线布局，为患者提供更精准、更有效、更安全的治疗选择。”
信息来源：医药地理