（9月6日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，苏州赞荣医药科技有限公司申报的ZN-A-1041肠溶胶囊拟纳入突破性治疗品种，适应症为：ZN-A-1041联合卡培他滨和曲妥珠单抗用于既往接受过含曲妥珠单抗治疗进展的HER2阳性晚期脑转移乳腺癌患者。
公开资料显示，ZN-A-1041是一款口服小分子HER2靶向小分子抑制剂，具备高度血脑屏障通透性。2023年5月罗氏（Roche）与赞荣医药就收购这款在研药物全球权益达成了总额约6.8亿美元的协议。
研究显示，高达50%的HER2阳性转移性乳腺癌患者在病程中会发生脑转移。脑转移与生活质量和总生存率下降有关。目前控制脑转移的主要手段是局部治疗，包括手术和放疗，但6-12个月后复发仍很常见，且会带来认知功能下降等不良结局，给临床治疗带来巨大挑战。
（9月6日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，武田（Takeda）TAK-861片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为发作性睡病1型（NT1）。公开资料显示，TAK-861是一种口服食欲素受体2（OX2R）激动剂。
NT1是一种慢性、罕见的中枢神经系统过度嗜睡障碍，由于食欲素（orexin）神经元的大量丧失，导致大脑和脑脊液中食欲素神经肽水平低下。NT1患者会出现过度白天嗜睡（EDS）、猝倒、夜间睡眠中断、入睡和醒来时的幻觉等症状。这些衰弱症状显著降低生活质量，并严重影响患者工作、生活和人际关系。
TAK-861旨在通过选择性刺激食欲素受体来解决NT1中的食欲素缺乏问题。激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。
这两项研究均为多中心、随机、开放标签临床试验，其中QWINT-1评估了efsitora alfa（每周1次）对比甘精胰岛素（每日1次）在796例未接受过胰岛素治疗的2型糖尿病成人患者中的安全性和有效性，QWINT-3评估了efsitora alfa（每周1次）对比德谷胰岛素（每日1次）在986例正在接受基础胰岛素治疗的2型糖尿病成人患者中的安全性和有效性。研究的主要终点均为糖化血红蛋白（HbA1c）水平相较于基线的变化。
信息来源：医药经济报
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