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刚刚!“渐冻症”寡核苷酸新药在中国获批上市!渤健联合开发

摘要: 中国国家药监局(NMPA)官网最新公示,渤健(Biogen)公司5.1类新药托夫生注射液的上市申请已获得批准。公开资料显示,该药是渤健和IonisPharmaceuticals联合开发的一款反义寡核苷酸(ASO)疗法,已经获美国FDA批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化(ALS)。该药还入选了今年8月公布的2024年度盖伦奖(PrixGalienUSAAwards)“最佳罕见病产品奖”的候选名单。 ALS是一种进行...

       中国国家药监局(NMPA)官网最新公示,渤健(Biogen)公司5.1类新药托夫生注射液的上市申请已获得批准。公开资料显示,该药是渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发的一款反义寡核苷酸(ASO)疗法,已经获美国FDA批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化(ALS)。该药还入选了今年8月公布的2024年度盖伦奖(Prix Galien USA Awards)“最佳罕见病产品奖”的候选名单



       ALS是一种进行性神经退行性疾病,影响大脑和脊髓中的神经细胞,也被称为“渐冻症”。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡,导致患者的肌肉无力和瘫痪,从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。ALS患者在确诊后平均寿命小于5年。目前,许多基因被认为与此疾病有关联,其中具有超氧化物歧化酶1(SOD1)突变的患者(SOD1-ALS)约占了2%,这是一种具有致死性,且超罕见的遗传性ALS。这些患者中大部分疾病进展迅速,发病后甚至无法活过1年。


       托夫生注射液(tofersen)是一种反义寡核苷酸药物,正在开发用于治疗SOD1-ALS。该药可以与编码SOD1的mRNA结合,造成其被核糖核酸酶RNase-H降解,进而减少突变的SOD1蛋白生成。

       2023年4月,FDA宣布加速批准托夫生注射液上市,用于治疗具有SOD1突变的ALS。根据FDA新闻稿,这一批准不但为具有SOD1突变的ALS患者带来了具有针对性的疗法,对基于生物标志物加速神经退行性疾病的疗法开发也具有重要意义。


       根据渤健此前新闻稿,FDA加速批准基于在托夫生治疗组患者中观察到的血浆神经丝轻链(NfL)水平降低。神经丝是神经元受损时释放的蛋白质,是神经退行性疾病的标志物。来自VALOR研究及其开放性扩展(OLE)研究的12个月综合结果已发表于《新英格兰医学杂志》,后者旨在比较早期启用托夫生注射液(在VALOR研究开始时)延迟启用托夫生注射液(在6个月后的OLE期)的治疗结果。


         在VALOR研究的28周时,与安慰剂组相比,接受托夫生注射液治疗的主要分析人群受试者(n=60)ALS功能评分修订量表(ALSFRS-R)相比基线的下降程度更小,尽管结果无统计学意义。在总体意向治疗人群(n=108)中,托夫生注射液治疗组受试者的血浆NfL水平降低了55%,安慰剂组升高了12%。此外,托夫生注射液治疗组患者的CSF SOD1蛋白水平(靶点作用的间接指标)降低了35%,安慰剂组降低了2%


       在完成VALOR研究并参与开放标签扩展(OLE)研究的受试者中,52周中期分析结果显示,先前接受安慰剂并在OLE研究中启用托夫生注射液的受试者NfL水平出现下降,降幅度类似于在VALOR研究中接受托夫生注射液治疗的受试者。与使用安慰剂/延迟启用托夫生注射液的患者相比,早期启用托夫生注射液与临床功能(ALSFRS-R)、呼吸强度(慢肺活量预测百分比)和肌肉力量(手持式测力评分)等指标呈现的衰退减缓趋势相关,尽管在统计学上并不显著。托夫生注射液还与降低死亡或永久通气风险有关,呈现非统计学显著的趋势。



信息来源:医药观澜



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【所属栏目:行业动态】    【查看次数:731次】    【发布时间:2024年10月9日】