中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，维泰瑞隆申报的1类新药SIR2501片获得临床试验默示许可，拟开发治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称“渐冻症”）。根据CDE官网查询，这是该产品首次在中国获批临床。
维泰瑞隆创立于2017年，该公司官网显示其创始人王晓东院士和张志远博士。该公司致力于开发能够从根本上解决衰老相关退行性疾病的变革性疗法，采用围绕关键致病信号通路进行产品开发的管线策略，自成立以来已经建立起了多元化的研发管线，聚焦于衰老相关退行性疾病的致病机理，包括细胞程序性死亡，神经保护性通路、神经炎症等。
目前维泰瑞隆管线共计有超过5个创新项目，涵盖小分子化学药和大分子生物药，进展最快的受体相互作用蛋白激酶1（RIPK1）项目包含多个高度差异化的小分子抑制剂，其中SIR9900和SIR2446已完成1a期健康受试者临床试验，表现出理想的靶标抑制性及良好的安全耐受性。另一款核心管线为具有轴突保护作用机制的小分子，其具有独特的靶点抑制机制。
本次获批临床的SIR2501片针对适应症为ALS，其具体作用机制尚未公开。ALS是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案，迫切需要开发新的治疗方案。
期待这款创新疗法后续研发顺利，早日为患者造福。
信息来源：医药观澜
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