国产渐冻症新将跃跃欲试
3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司（以下简称“神济昌华”）宣布，其自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已正式获得美国FDA新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。
PD-L1小分子药物“领域展开”
3月24日，和誉医药宣布，已与上海艾力斯医药科技股份有限公司达成协议，前者在研口服小分子PD-L1抑制剂ABSK043将与后者的KRAS G12C抑制剂枸橼酸戈来雷塞片开展联合用药治疗KRAS G12C突变的非小细胞肺癌的临床研究。截至目前，全球已有多款PD-1/PD-L1抗体药物获批上市，但并无PD-1/PD-L1小分子药物获批。
ABSK043目前正在澳大利亚和中国开展针对晚期实体肿瘤的Ⅰ期临床试验。枸橼酸戈来雷塞片则已在中国、美国及欧洲多国启动多项针对晚期实体瘤患者的临床试验，包括与SHP2抑制剂AST-24082联用治疗非小细胞肺癌，以及单药治疗胰腺癌的注册性临床研究等。
其中，胰腺癌适应症在美国获得孤儿药认定，并在中国获得突破性治疗药物认定。此前 ABSK043还与艾力斯自主研发的甲磺酸伏美替尼片进行联合用药，用于治疗晚期非小细胞肺癌，并于2024年11月完成首例患者给药。
“翻译组疗法”试解前列腺癌
近日，美国加州大学旧金山分校的研究人员在Cancer Cell期刊发布题为“Small-molecule RNA therapeutics to target prostate cancer” 的文章，发现名为zotatifin的小分子，可精准靶向RNA结构，调控蛋白质表达。研究显示，zotatifin 通过靶向真核起始因子 eIF4A，抑制了特定致癌基因mRNA （AR、AR-v7和HIF1α）的翻译，代表了一种针对前列腺癌的“翻译组疗法”（translatome therapy）。前列腺癌是男性常见癌症之一，患者在接受雄激素疗法或放疗等一线治疗后容易复发。
信息来源：医药经济报
据悉，SNUG01以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。TRIM72有望通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多个功能实现减缓ALS患者神经元的损害。