B型血友病是一种基因突变遗传罕见病，由人凝血因子Ⅸ的缺乏引起。临床表现为轻微创伤后出血倾向或“自发性”出血。
目前治疗B型血友病的药物可分为三大类：替代治疗药物、新型基因治疗药物及传统止血类辅药。其中止血类辅药主要用于患者急性出血或手术出血的情况；而替代治疗药物，则需不间断给药，终生依赖频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子以补充患者体内缺失的凝血蛋白。
这些传统疗法存在诸多局限性，比如需要频繁注射、因子水平波动或产生抑制物等。
4月10日，国内首次获批的血友病B基因治疗新药-BBM-H901，运用基因编辑技术，将优化后的人凝血因子Ⅸ基因（FIX）通过腺相关病毒载体（AAV）靶向递送至肝细胞，此项突破性技术，可使患者在单次静脉输液后即可达到FIX持续活性>30%，且年化出血率几乎降为0。
目前全球临床至上市期的B型血友病治疗药物中，大部分仍为替代型治疗药物，基因治疗药物占比仅为20%。传统疗法“治标不治本”，需终身给药的特性也给患者造成不可小觑的精神和经济压力。因此该新药“一次给药，终身有效”的好处，不仅体现在便捷的治疗方案上；从经济角度出发，显著降低的年化出血率，也将减少因频繁出血导致的治疗、住院、手术等医疗费用，具有明显的经济优势。BBM-H901基因治疗药物的上市，不仅填补了国内血友病基因治疗的空白，更为患者提供了“一针回归正常生活”的可能性，国内血友病治疗领域正从“维持生存”迈向“功能性治愈”的新纪元。
从全球市场来看，BioMarin公司的BMN 270、Spark Therapeutics公司的SPK-9001以及拜耳与Ultragenyx联合开发的DTX301，同属于AAV载体的基因治疗药物，同样具有“一针治愈”的魔力。
同时，国内市场各大企业也都积极布局，紧跟市场风向。目前，基于AAV基因疗法开发B型血友病新药的企业除了信念医药外，主要还有以下几家：至善唯新（ZS801）、天泽云泰（GB-R04）、芳拓生物（FT-004）以及康霖生物（KL001）。
从近5年的血友病药物销售额来看，全国有3亿多的市场容量。从2020年起至2022年，逐年同比小幅下降，从2022年起至2024年，逐年同比小幅增加，总体呈现小范围波动的市场趋势，可见现有市场治疗血友病的药物已进入售卖疲软期。基因疗法新药的入局，将对血友病B治疗领域注入活力有效的新鲜血液！
虽然凝血因子替代治疗是现阶段血友病的主要治疗方法，但随着新的疗法逐渐进入商业化阶段，血友病现有的市场格局或将被打破，从终生输液到一针治愈，血友病作为”贵族病“的标签也将被彻底褪去。信致医药信玖凝这颗“头枪炮”的”打响，使得血友病B的治疗市场将不再满足于“止血治疗”，该病基因治疗领域众多新药的研发在即，有望彻底颠覆传统治疗模式，一针即可终身治愈的期待也终将到来。
除了在罕见病领域，基因治疗药物正以惊人的速度重塑新药研发版图，成为攻克疑难杂症的“杀手锏”。从肿瘤到遗传病，从眼科到心血管，基因治疗无疑是新药研发的“明星赛道”，虽然前路面临不少挑战，但是为患者带来真正意义上的治愈，才是基因治疗药物的最好归宿。
信息来源：医药地理
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