从2015年到2025年，我们的医药创新走过了从重视创新数量到提高创新质量再到逐渐在全球医药创新圈崭露头角的十年。目前，我国在研新药数量跃居全球第二位，多款国产创新药在全球上市，仅2024年一年就批准上市创新药48个。
2025年伊始，国务院办公厅印发《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（以下简称《意见》）提出总体布局：以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，全面贯彻党的二十大和二十届二中、三中全会精神，坚持科学化、法治化、国际化、现代化的监管发展道路，统筹高质量发展和高水平安全，深化药品医疗器械监管全过程改革，加快构建药品医疗器械领域全国统一大市场，打造具有全球竞争力的创新生态，推动我国从制药大国向制药强国跨越，更好满足人民群众对高质量药品医疗器械的需求。
我国药品医疗器械监管改革持续深化，医药产业到了从模仿创新到原始创新跨越的战略窗口期。从医药大国向强国跨越、从跟跑到领跑，我们的医药行业准备好了吗？
聚焦多层次临床需求
无药可用曾是多数罕见病患者的常态。近年来，为加速罕见病药品上市，我国采取了将具有明显临床价值的罕见病药和改良型新药纳入到优先审评审批范围；对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请；将部分罕见病用药纳入增值税减免范围等多项措施。通过一系列政策支持，我国罕见病药的上市速度明显加快，结合医保支付等政策，终于打破了罕见病用药僵局。2024年，我国又新批准了55个罕见病药品上市，临床需求进一步得到满足。
此次《意见》提出了进一步促进罕见病用药品和医疗器械创新，鼓励罕见病用药械研发、生产、进口的多项改革举措。如“罕见病用药品注册检验批次由3批减为1批，每批次用量从全项检验用量的3倍减为2倍。”业内人士告诉记者，罕见病药品人群特定、市场规模小，研发和生产成本无法摊薄。此举可进一步降低企业研发成本，尤其是对于一些价格非常昂贵的生物制品或用量很少的产品，意义尤其明显。
同时，《意见》还提出，根据产品风险，统筹安排进口罕见病用药品上市前注册核查与上市后检查工作，减少境外核查的等待时间；探索由特定医疗机构先行进口未在境内注册上市的临床急需罕见病用药品和医疗器械；鼓励国家医学中心加大罕见病用药品医疗器械的配备和使用力度；鼓励高水平医疗机构自行研制使用国内无同品种产品上市的罕见病用诊断试剂，更好满足罕见病诊断需要等措施。
“《意见》提出要提高药品医疗器械审评审批监管的质效。什么是质效？在有效控制风险的基础上，确保质量不降低、效率要提升。我们监管改革的质效将具体体现在科学处理好发展和安全的良性互动。”上海市食品药品安全研究会首席研究员唐民皓说，“监管提升质效，给产业创新创造营造稳定的政策环境，为企业降低成本、提升生产能级，为高质量发展的奠定基础。”
另一个很细节的变化是，《意见》明确将对儿童和老年人健康威胁大且时效性强的季节性流感疫苗的批签发时限缩短至45个工作日以内。
国药集团国药控股党委副书记孙京林解释，“流感疫苗非常特殊，需要保护对象以老人儿童居多，生产毒株会经常发生变化（每年由WHO公布），疫苗产品的效期只有一年。本次改革文件专门明确流感疫苗的批签发时限由60个工作日缩短至45个工作日，落实到具体的生产中，如果各方面衔接得当，将可让产品提前一个月上市，也意味着对于接种者有更长的保护期。”
据介绍，世卫组织每年都会根据各成员国疾病控制中心每周报告的流感病例统计和世卫组织下属机构搜集的数据，分别于9月份和2月份公布南北半球流感疫苗推荐毒株。各国企业会根据推荐毒株组织疫苗生产。公布推荐毒株的时间比预计疫苗上市时间一般早8个月，以确保制备的疫苗能最大限度的发挥作用。
此次《意见》还提出，按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”要求，对落实国家重大战略布局要求、实现重大科学突破、满足重大突发公共卫生事件急需或具有显著临床优势的创新药和创新医疗器械，倾斜更多审评审批资源，在临床试验、注册申报、核查检验、审评审批等全过程加强沟通交流，提供个性化指导，让注册申请人及早夯实研究基础，加速产品从研发到上市转化进程，更快进入市场。
药械同时具有商品属性和公益属性。医药创新发展的核心价值方向是，创新药要满足实际的临床需求或者填补临床空白。中国药品监管研究会会长张伟说，“新的治疗方法或者药物能更快地通过审评审批，让病患者及早安全地用上，他们就会直接感受到创新带来的好处。”
全方位赋能创新
近年来，按照党中央、国务院关于深化药品医疗器械审评审批制度改革的决策部署，国家药监局参考国际经验，在药品领域设立突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个快速审批通道，加速新药上市。完善中药注册分类和申报要求，对古代经典名方中药复方制剂实施简化审批。特别是2018年国家药监局组建后，促进医药高质量发展步伐不断加快，已批准了创新药197个。
此次《意见》明确提出向创新药和医疗器械倾斜更多审评审批资源。通过加强注册申报前置指导、加强技术支撑机构能力建设、强化审评检查分中心建设、推进生物制品（疫苗）批签发授权等新举措，统筹国家和省两级监管资源，向创新药和医疗器械倾斜更多审评审批资源，进一步释放政策红利，鼓励创新药械上市。
“中药与化药的共同特点是都以临床价值为导向，而不同点在于中药具有丰富的临床人用历史经验。”北京中医药大学副校长王停认为，这些宝贵的人用经验蕴含着中药重要的有效性和安全性信息。如何将“一张名医名方”研发为“一个安全、有效、质量可控的中药新药”是中医药科技创新和产业发展的难点和热点问题。而解决这个问题的关键在于，中药新药的研发需要遵循中药新药研发特有的规律，建立具有中医药特色的新药研发技术体系和中药监管科学研究成果转化机制，才能有效缩短研发周期，降低研发风险，确保研制出更多有效、安全、质量可控的中药新药。本次《意见》强调，要完善中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药特色审评证据体系，建立医疗机构规范收集整理人用经验数据的机制。健全符合中药特点的中药监管体系。积极支持名老中医方、医疗机构中药制剂向中药新药转化。“目前，中药新药研发仍面临着创新能力薄弱，国家药品监管部门的早期介入可以让企业少走弯路，提高研发的成功率。”王停说。
据悉，北京、上海等地开展的优化药品临床试验审评审批试点，符合要求的创新药临床试验审评审批由60个工作日缩短到30个工作日完成。而另一项优化药品补充申请审评审批改革试点正在北京等十省市开展，通过为辖区内药品重大变更研发提供前置指导、核查、检验和立卷服务，让该类申请事项的审评时限从200个工作日缩短到60个工作日，时限缩短了70％。
新药研发是一个风险高、投资大、周期长的过程，专利的价值能得到多大程度的发挥，取决于专利保护的程度。过早失去专利保护的药企，可能无法支撑创新研发所耗费的成本。
“加强对创新药的知识产权保护是医药创新企业的核心诉求。”孙京林表示。他欣喜地看到，《意见》在明确提出“加快药品医疗器械原创性成果专利布局、提升医药产业专利质量和转化运用效益”的基础上，进一步提出了加强药品数据保护和完善市场独占期制度两方面重要的制度创新。“药品市场独占期制度是一种政策鼓励，在欧美等药品监管机构已有较成熟的实践经验。通过赋予少数品种一定期限的市场独占权，医药企业可以获得基于市场价值的合理回报，将有效鼓励企业加大研发创新力度，填补国内治疗药物空白，满足迫切临床需求。”
《意见》要求，部分药品获批上市时，对注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，分类别给予一定的数据保护期。对符合条件的罕见病用药品、儿童用药品、首个化学仿制药及独家中药品种给予一定的市场独占期。
据悉，国家药监局正在积极推进《药品管理法实施条例》修订进程，并抓紧研究数据保护具体措施，对保护方式、保护范围、保护类别、保护期限等作出细化规定，促进数据保护制度落地实施。
创新即未来
从2019年，泽布替尼在美国上市实现了中国抗癌新药出海零的突破算起，到24年底已有10款国产１类新药在欧美日国家获批。据华泰证券研报，去年国产创新药海外交易再创新高，截止2024年11月18日交易额度已经达到71笔，超过10亿美元或首付款超过2亿美元的有15笔。CAR-T、ADC、小核酸、纳米等药物以及合成生物学、连续制造技术、CGT治疗技术的蓬勃发展，创新药、新技术不断涌现，单一本土市场已经无法完全满足中国创新药的商业化需求，越来越多企业将目光投向了更加广阔的海外市场。
“十年改革，我们走向国际的成效有目共睹。”唐民皓说，“十三五”期间，我国的其他许多领域已经达到或者超过发达国家了，但医药创新主要还是跟跑，也就是跟踪创新。未来要超越、要领跑，这是中国变成医药强国一个重要的目标。所以，国际化的发展一定是继续融入国际、对接国际。此次《意见》着眼国家战略需求，聚焦医药产业对外开放，从监管角度提出制度型开放新举措。
《意见》明确，深入推进国际通用监管规则转化实施。持续推动药品审评技术要求与国际人用药品技术协调会规则协调一致，支持国际多中心临床试验开展，促进全球药物在我国同步研发、同步申报、同步审评、同步上市。支持药品医疗器械出口贸易。加快推进加入国际药品检查合作计划，推动我国医药产业质量保障水平对标国际先进水平。拓宽出具药品、医疗器械出口销售证明的范围，对具备资质的企业按照生产质量管理规范生产的药品、医疗器械，无论是否已经在我国注册上市，均可出具出口销售证明，支持我国医药产品走向国际市场。
“这些措施注重发挥药品监管部门作用，同时将与发展改革、商务等宏观经济部门的政策一起形成合力，进一步鼓励跨国医药企业扩大在华投资，支持中国医药企业按照国际规则参与全球竞争。”业内人士表示。值得关注的是，《意见》还特别提到“简化香港、澳门已上市传统口服中成药审评审批”“优化进口药材管理，扩大境外优质药材资源进口”等支持中药措施。
《意见》提出了两个时间节点：到2027年，药品医疗器械监管法律法规制度更加完善，监管体系、监管机制、监管方式更好适应医药创新和产业高质量发展需求，创新药和医疗器械审评审批质量效率明显提升，全生命周期监管显著加强，质量安全水平全面提高，建成与医药创新和产业发展相适应的监管体系。到2035年，药品医疗器械质量安全、有效、可及得到充分保障，医药产业具有更强的创新创造力和全球竞争力，基本实现监管现代化。
“生物医药产业已上升到国家战略高度，如《中国制造2025》《健康中国2030》等政策的出台，为产业发展提供了强有力的政策保障。”张伟分析，我国生物医药产业基础雄厚，创新水平日益提升，产业规模持续扩大。生物医药产业正经历从中国制造到中国创造，从仿制为主，到创-仿结合，再到创新引领的转变。
这些变化共同推动了中国生物医药产业的快速发展和生态环境的不断改善，并使其在全球生物医药产业中占据越来越重要的地位。提升我国医药产业原始创新，抓住当前产业正处于从模仿创新到原始创新跨越的战略窗口期。征程万里风正劲，创新即未来。
信息来源：医药经济报
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